Preparações farmacêuticas para o tratamento de doenças, distúrbios e defeitos cardiovasculares; Preparações farmacêuticas para o tratamento da doença Ataxia de Friedreich; Preparações farmacêuticas para o tratamento de cardiomiopatia arritmogênica; Preparações farmacêuticas para o tratamento de cardiomiopatia hipertrófica; Preparações farmacêuticas para o tratamento de doenças, distúrbios e defeitos do sistema nervoso central; Preparações farmacêuticas para o tratamento da doença de Alzheimer; Preparações farmacêuticas para o tratamento da doença de Batten; Preparações farmacêuticas para o tratamento de doenças, distúrbios e defeitos genéticos; Preparações farmacêuticas para o tratamento de doenças, distúrbios e defeitos monogênicos; Terapia genética para o tratamento de doenças, distúrbios e defeitos; Agentes terapêuticos para entrega de vírus geneticamente modificados a pacientes para atingir causas subjacentes de doenças, distúrbios e defeitos; Agentes terapêuticos para distribuição de vírus geneticamente modificados a pacientes para tratamento de doenças, distúrbios e defeitos; Preparações farmacêuticas para a detecção ou diagnóstico de doenças, distúrbios e defeitos cardiovasculares; Preparações farmacêuticas para a detecção ou diagnóstico da doença Ataxia de Friedreich; Preparações farmacêuticas para detecção ou diagnóstico de cardiomiopatia arritmogênica; Preparações farmacêuticas para detecção ou diagnóstico de cardiomiopatia hipertrófica; Preparações farmacêuticas para a detecção ou diagnóstico de doenças, distúrbios e defeitos do sistema nervoso central; Preparações farmacêuticas para a detecção ou diagnóstico da doença de Alzheimer; Preparações farmacêuticas para a detecção ou diagnóstico da doença de Batten; Preparações farmacêuticas para a detecção ou diagnóstico de doenças, distúrbios e defeitos genéticos; Preparações farmacêuticas para a detecção ou diagnóstico de doenças, distúrbios e defeitos monogênicos; Terapia genética para detecção ou diagnóstico de doenças, distúrbios e defeitos; Agentes terapêuticos para entrega de vírus geneticamente modificados a pacientes para detecção ou diagnóstico de causas subjacentes de doenças, distúrbios e defeitos; Agentes terapêuticos para distribuição de vírus geneticamente modificados a pacientes para detecção ou diagnóstico de doenças, distúrbios e defeitos.;